هموگلوبین، پروتئینی است که در گلبولهای قرمز خون حضور دارد و اکسیژن را به بافتهای ارگانیسم می رساند.

محققان ایتالیایی روش جدیدی را در ژن درمانی بیماری ژنتیکی تالاسمی بتا از طریق سلولهای بنیادی ابداع کردند.
محققان موسسه سن رافائله میلان نشان دادند که در موشهای مبتلا به تالاسمی بتا سلولهای بنیادی می توانند با کمک ژن درمانی به سلولهای سالم خون تمایز یابند و با پیوند به ارگانیسم موفق به تولید گلبولهای قرمز طبیعی و سالم شوند.
تالاسمی بتا در اثر نقص در ژن "بتا- گلوبین" ایجاد می شود. این ژن یکی از بخشهایی است که هموگلوبین را می سازند. هموگلوبین، پروتئینی است که در گلبولهای قرمز خون حضور دارد و اکسیژن را به بافتهای ارگانیسم می رساند.
تاکنون تنها روش موثر در درمان این بیماری، پیوند سلولهای بنیادی مغز قرمز استخوان بوده است اما در این روش نیاز به پیدا کردن یک اهداکننده سازگار است. این درحالی است که با ژن درمانی، به سلولهای بنیادی بیمار یک ویروس رایج که حامل یک نسخه سالم از ژن "بتا- گلوبین" است تزریق می شود. به این ترتیب سلولها درمان می شوند و گلبولهای قرمز سالم تولید می کنند.